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血液肿瘤杂志权威发布_血液肿瘤标志物(2024年11月精准访谈)

内容来源：AI全自动内容创作接口所属栏目：观点更新日期：2024-11-28

血液肿瘤杂志

NEJM刊文：这种基因疗法会导致10%的病人患癌！肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种罕见的单基因遗传性脂类代谢病，该病会破坏大脑神经，并常常导致患者在 20 岁之前死亡。2022 年，美国食品和药品管理局（FDA）批准了Bluebird Bio公司的基因疗法 Skysona 。该疗法使用改造过的慢病毒载体递送治疗基因，阻止疾病进展，治疗费用高达 300 万美元。 10月9日，一项发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的研究报告显示，在接受 Skysona 临床试验的 67 名患者中，6 名患者患上了一种名为骨髓增生异常综合征（MDS，该疾病可以发展为白血病）的恶性肿瘤，一名患者患上了白血病。据悉，早在 2021 年和 2022 年，Skysona 已分别导致一例和两例患者出现 MDS。而在此次患癌的 7 名患者中，6 人不得不再次接受造血干细胞移植以治疗副作用，其中 4 人的癌症已经治愈，一名患者因对移植干细胞的免疫排斥而去世。随着时间推移，患癌病例或还将继续增加。研究人员推测，患者出现癌症可能源于慢病毒载体携带的强力增强子序列激活了致癌基因；另一可能因素是化疗，因为这 7 位患癌病例中的 6 例都曾使用过氟达拉滨（fludarabine）。研究人员正在考虑重新设计可以更精准靶向患病细胞的慢病毒载体，并不再引入强力增强子。「热门微博」「科研动态」「医学进展」「药物」

𐟓š 风湿病学领域的顶尖SCI杂志推荐 𐟔 探索风湿病学领域，一本备受推崇的SCI杂志映入眼帘——《CLINICAL AND EXPERIMENTAL MEDICINE》。这本医学4区期刊，以快速审稿和高达77.5%的录用率，成为风湿病学研究者的理想选择。𐟓ˆ 影响因子高达3.2，显示了其广泛的学术影响力和卓越的学术质量。𐟓Š 𐟌 《CLINICAL AND EXPERIMENTAL MEDICINE》涵盖多个学科领域，包括血液学、肿瘤血液学、肿瘤学、病毒学、免疫学以及风湿病学，为这些领域的基础和临床研究提供了一个卓越的信息交流平台。𐟒ኊ𐟓 如果你在风湿病学领域有志于发表高质量的研究成果，那么这本杂志无疑是你的不二之选。快来探索它的魅力吧！𐟌Ÿ

𐟓š 医学界翘楚！肿瘤学期刊推荐！ 𐟓– 杂志名称：JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY 《临床肿瘤学杂志》 𐟓Š 影响因子：45.4 𐟌 国人占比：2.27% 𐟔„ 自引率：2.20% 𐟏… SCI分区：中科院1区/JCR Q1 𐟔젥�瑦–𙥐‘：医学、肿瘤学 𐟌Ÿ 期刊亮点： Journal of Clinical Oncology (JCO) 是美国肿瘤协会官方合作的医学期刊，专注于临床肿瘤学领域的重要研究成果。涉及肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌和白血病等常见恶性肿瘤的治疗方法。平均审稿周期仅为2个月，自引率低，非预警期刊，且不收版面费。录用率大约为40%，是医学界双一区顶级期刊。 𐟓 适合人群：有想法冲击顶刊的朋友可以尝试！

小三还是小四时看过一本杂志，里面有个故事讲的是富二代男主爱上了穷光蛋女主，两个人私奔一穷二白开始生活，工作得特别努力，女主买了套象牙白的餐具两个人特别幸福的吃了一顿，然后剧情急转直下，男主得白血病死了，女主怀孕被男主家里人接走，但男主家里人都觉得是女主害死男主，而女主还要为了孩子努力活下去𐟚즈‘小时候都看了些啥𐟚쥈𐧎𐥜覈‘都想写一本富二代男主和穷光蛋女主私奔并he的小说，就心理阴影𐟚쀀

11/27，美国FDA已对bluebird bio的基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）展开调查，该疗法于2022年获得批准，用于治疗4至17岁男孩的脑性肾上腺白质营养不良症（CALD）。调查背景此举源于上个月《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布的一篇论文，揭示了67名接受该疗法治疗的儿童中，有7名在治疗后14至92个月之间发生了血液系统恶性肿瘤。报告指出，7名患者中有1例急性髓性白血病（AML），以及6例骨髓增生异常综合症（MDS）。这些患者参与了两项24个月的研究和一项长期随访研究。 FDA考虑采取监管行动 FDA周三表示：“FDA正在调查与Skysona治疗相关的血液系统恶性肿瘤的已知风险，这些恶性肿瘤可能导致严重后果，包括住院、需要同种异体造血干细胞移植（HSCT）和死亡，并正在评估是否需要采取进一步的监管措施。” FDA还建议：“鉴于这一风险，医疗服务提供者应谨慎考虑替代治疗方案，包括对于具有合适、愿意并可用的HLA配型捐献者的患者，考虑使用同种异体造血干细胞移植，而不是立即决定用Skysona治疗儿童。” 慢病毒载体插入与患者情况根据NEJM的论文，6名有数据的患者显示其DNA中有多个位置出现了慢病毒载体插入。5名患者的插入位点接近MECOM-EVI1基因，1名患者的插入位点接近PRDM16基因。部分患者出现了细胞减少症，大多数患者的载体插入发生在同一克隆内的多个基因中。截至今年4月，5名患者已接受同种异体HSCT治疗MDS或AML，其中4名患者存活，1名患者因移植物抗宿主病去世。 Skysona的现有风险警告与后续研究 Skysona在美国的标签中已包含关于治疗后发生血液恶性肿瘤的严重风险的黑框警告。此外，批准还要求进行为期15年的上市后安全性研究。在批准之前，Skysona已经因2021年在一项III期临床试验中出现疑似MDS病例而受到FDA临床暂停。公司面临财务挑战 bluebird bio目前面临持续的财务挑战，最近披露公司仍处于财务困境中。在第三季度财报发布时，公司表示，若无法获得额外资金，预计到2025年初将耗尽现金储备。9月，bluebird宣布将裁员约四分之一，以期将运营成本减少20%。同时，Skysona与该公司三款基因疗法（Lyfgenia [lovotibeglogene autotemcel]和Zynteglo [betibeglogene autotemcel]）一直未能获得市场认可。网页链接

𐟒‰中华护理杂志精选论文分享𐟓š 𐟓–探索中华护理杂志的优秀论文，为护理学领域的研究者们提供宝贵的参考与启示。以下是我们精选的一篇论文分享： 𐟑𖤸𔥺Š实践案例：一例儿童急性淋巴细胞白血病并发坏死性筋膜炎的护理经验 𐟒ᦑ˜要：本案例分享了一名8个月大的儿童，因急性淋巴细胞白血病并发坏死性筋膜炎而入院治疗。在医护人员的精心护理下，患儿病情得到了有效控制，伤口在83天后成功愈合。 𐟔关键词：急性淋巴细胞白血病、坏死性筋膜炎、护理经验、伤口愈合 𐟌Ÿ护理要点： 1️⃣ 充分评估伤口情况，采用多种清创方式相结合，清除坏死组织。 2️⃣ 尽早行二期伤口缝合，促进伤口愈合。 3️⃣ 使用湿性敷料，促进残余伤口愈合。 4️⃣ 科学管理大小便，避免粪水污染伤口。 𐟒ꩀš过以上护理措施，患儿的病情得到了有效控制，伤口愈合良好。这也为其他护理人员提供了宝贵的经验和启示。让我们一起努力，为患者提供更好的护理服务吧！

【年轻男孩在治疗后患血癌！Bluebird一款基因疗法遭FDA调查】$蓝鸟生物 BLUE$ 美国食品和药物管理局（FDA）周三表示，它正在调查蓝鸟生物（bluebird bio）的Skysona（一种被批准用于治疗被称为脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的罕见疾病的基因疗法）后的“血液系统恶性肿瘤的严重风险”。监管机构的更新是在《新英格兰医学杂志》的一篇文章概述了第七例年轻男孩在治疗数月或数年后被诊断出患有血癌的病例一个月后发布的。科学家们假设这些病例可能与 Skysona 采用的慢病毒载体的设计有关。 FDA 在周三的更新中表示，报告的病例“似乎与 Skysona 的治疗有关”，并且它们来自临床试验中的患者。该机构表示，骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病的报告，包括“危及生命的病例”，是在治疗后 14 至 92 个月被诊断出来的。 Bluebird 的一位发言人在一封电子邮件中表示，FDA 的更新“不是由任何新的恶性肿瘤病例或其他安全更新推动的”。该公司发言人补充说，该公司“自首次发现这种风险以来，就一直与 FDA 就此进行接触”。监管机构表示，它正在调查“已知风险”并评估潜在的“进一步监管行动”。 “鉴于血液系统恶性肿瘤的风险，提供者在决定治疗患有 Skysona 的儿童之前，应仔细考虑替代疗法，包括为拥有合适、愿意且可用的人类白细胞抗原（HLA）匹配供体的患者提供同种异体造血干细胞移植，”FDA 在其更新中说。 Bluebird 于 2022 年获得了 FDA 对基因疗法的批准，并带有血液系统恶性肿瘤的黑框警告。FDA 随后在 4 月更新了标签，指出在临床试验中给药的 67 名患者中有 6 例患有癌症。 “接受 Skysona 治疗的 CALD 患者的健康，或在诊断为 CALD 后正在考虑基因治疗的患者的健康是我们的首要任务，我们将继续遵循既定流程来调查和报告潜在的安全问题，”发言人周三表示。除了 10 月份的 NEJM 文章外，还有一位 NIH 血液学家的社论，他说随着时间的推移可能会出现更多病例。 “不幸的是，我认为她是对的，”NEJM 研究的主要作者克里斯汀ⷩ‚“肯（Christine Duncan）当时告诉 Endpoints News。“患者正在受到非常密切的跟踪。这些家庭都受到了很好的教育。他们都知道所有这些案件。本月早些时候，bluebird 表示，今年到目前为止已有 5 名患者开始使用 Skysona。该公司正在寻求额外的资金来维持自身发展。该公司本月表示，如果继续削减成本，重新谈判“关键合同”并继续“与 Hercules 合作”，该公司为其提供债务融资，它有足够的现金和等价物为新年第一季度的运营提供资金。来源：蓝鸟生物

癌症转移速度有多快，身体出现这3种症状，或是癌细胞在疯狂生长大家好，我是中医肿瘤医生刘征利，很多癌症患者，最担心的就是复发和转移。科学家们曾在《Nature》杂志上揭示，癌细胞一旦脱离原发部位，进入血液循环或淋巴系统，最快仅需几秒便能抵达身体的其他角落。今天，我就来聊聊出现哪些症状，意味着癌细胞正在转移。第一，就是出现了疼痛，这也是比较好发现的一种症状，当癌细胞出现复发转移，肿瘤不断侵袭身体其他部位时，便会引发疼痛现象。第二，就是莫名发热。中医认为肿瘤导致的发热属内伤发热，所谓“寒极入里、热伤经络”，这也是机体正不压邪、身体免疫力降低、肿瘤可能出现复发转移的表现。第三，就是发现淋巴肿大了。刚开始的时候啊，患者可能并没有什么感觉，但是随着淋巴结不断增大，也会出现疼痛的现象。所以，肿瘤患者还要重点关注颈部、腋窝、腹股沟这些地方，有没有鼓起的包。 #肿瘤科专家刘征利# #癌症肿瘤#

【张好建团队：揭示核编码线粒体蛋白的独特翻译控制系统及其在急性髓系白血病发生发展与耐药中的重要作用】近日，武汉大学医学研究院、教育部免疫与代谢前沿科学中心、武汉大学口腔医学院、泰康生命医学中心张好建教授课题组在Cell Stem Cell杂志上发表了题为“Selective translation of nuclear mitochondrial respiratory proteins reprograms succinate metabolism in AML development and chemoresistance”的研究论文。该研究发现了RAS响应元件结合蛋白RREB1促进AML发生发展的重要作用，揭示了其同源异构体RREB1S选择性调控核编码线粒体蛋白翻译，促进琥珀酸代谢和线粒体活性，进而维持白血病干细胞干性和药物抗性的分子机制，为靶向白血病干细胞和克服耐药提供了新治疗策略。戳↓↓↓网页链接和小武一起来了解一下吧[打call]「武大快递」「武大学术科研」

温哥华燃气灶致癌污染竟如此严重！温哥华的华人社区喜欢烹饪，尤其擅长煎炒烹炸，但传统的电炉火力不足，因此许多家庭选择安装火力旺盛的燃气灶。然而，一项最新研究显示，这些燃气灶产生的苯排放物在北美城市中排名第一，甚至超过了洛杉矶、卡尔加里和丹佛等高污染城市。这项研究由斯坦福大学和PSE Healthy Energy研究所的研究人员共同完成，并于周二发表在《环境研究快报》杂志上。研究人员收集了2021年和2022年从481个家庭中提取的500多个未燃烧的天然气样本。经过测试，发现97%的样本含有苯，这是一种长期暴露会导致白血病等血癌的有毒化合物。值得注意的是，温哥华样本的平均苯浓度几乎是洛杉矶、卡尔加里和丹佛的两倍，比浓度最低的城市波士顿高出50倍。根据研究监督作者Drew Michanowicz的说法，苯是一种已知的致癌物质，因此没有安全的暴露水平。 “这是我们在天然气中发现的毒性最强的化合物”，Michanowicz说，“所以，是的，我想说，我们在温哥华发现的水平有点令人惊讶”。此外，排放测量科学家、新斯科舍省圣弗朗西斯泽维尔大学通量实验室负责人戴夫ⷩ‡Œ斯克表示，苯浓度的巨大差距可能来自不同地区从不同的生产储层采购的天然气供应。目前，BC省的一些社区已经开始限制或禁止在新建住宅和建筑物中使用燃气灶。长期接触苯可能会导致更高的癌症发病率。

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